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31/01/2012

Suite à ma dernière note

Thérapie génique :

Des résultats encourageants pour la gamma-sarcoglycanopathie :


Débuté en 2006, l’essai de phase I pour la gamma-sarcoglycanopathie, une maladie neuromusculaire rare, a fait l’objet, le 11 janvier 2012, d’une publication de ses résultats dans la revue scientifique Brain.

 

12/01/2012 :


Non seulement les injections sont bien tolérées mais, chez certains patients parmi ceux qui ont reçu les doses les plus élevées, la protéine normale s’exprime. Tels sont les premiers résultats de cet essai de thérapie génique, mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière au sein de l’Institut de myologie et du service de médecine interne et dont le promoteur est le Généthon.

Neuf patients, âgés de 16  à 38 ans, ont été inclus dans cet essai de phase I de décembre 2006 à décembre 2009. Il visait à évaluer la tolérance de l’injection locale de doses croissantes d’un vecteur viral AAV portant le gène normal de la gamma-sarcoglycane, la protéine défectueuse dans cette maladie, ainsi que la réaction immunitaire locale et systémique. Les chercheurs se sont aussi intéressés à la qualité de transfert du gène dans les muscles injectés, en termes d’efficacité, d’expression et de distribution. Aucun effet indésirable physique ou biologique n’a été constaté. Chez 5 patients, les analyses ont permis de détecter la présence d’ARN du gène thérapeutique, c’est-à-dire du matériel génétique entre le gène et la protéine qu’il code. Par ailleurs, chez l’un de ces malades qui a reçu la plus forte dose du traitement, la protéine normale s’exprime dans les fibres musculaires.

« Les résultats de cet essai vont au-delà de nos espérances, se réjouit le Professeur Serge Herson, chef du service de médecine interne, investigateur principal de l’essai, et Olivier Benveniste (médecine interne). Outre le constat de l’absence de toxicité (…), nous avons pu avancer sur d’autres aspects comme l’organisation pratique d’un tel essai, l’immunologie et même la dose optimale pour traiter efficacement un ensemble de muscles. Ce résultat est d’autant plus intéressant qu’il signifie que nous avons établi la dose à partir de laquelle le traitement devient efficace. Or, là encore, c’est un fait rarissime pour un essai de phase I. »

Aujourd’hui, médecins et chercheurs du Généthon, de l’Institut de myologie et de la Pitié-Salpêtrière poursuivent leurs travaux. Ils envisagent un nouvel essai utilisant un vecteur AAV8 pour traiter un membre complet.


-=-=-=-=-=-=-=-=-=-

 

Je voulais vous faire part des toutes dernières nouvelles de l'AFM-TELETHON.

Je ne manquerai pas de vous apporter toutes les nouvelles dès que j'en aurai.

 

BON MARDI

 

ALIETTE LYDIA

08:16 Écrit par Lydia Chamarie dans AFM-TELETHON | Lien permanent | Commentaires (4)

Commentaires

Coucou Aliette !
Je vois que les travaux de la recherche pour cette maladie donne de l'espoir .
Bon mardi à Pessac à vous deux et gros bizoux !

Écrit par : françoise la comtoise | 31/01/2012

Des recherches bien entreprises.... Bonne journée. Bises de nous deux

Écrit par : patriarch | 01/02/2012

Moi même atteinte d'une maladie rare chronique, je suis très intéressée par cette note !
C'est vrai que je suis en rémission actuellement, mais je suis devenue curieuse de toutes ces maladies qui n’intéressent pas forcément grand monde ! hélas je m'en suis rendu compte
et bien merci Aliette
et bonne journée
Christiane

Écrit par : Christiane | 01/02/2012

Moins 10° chez nous, mais avec le vent glacial, il faisait encore plus froid... mais nous avons tout de même fait nôtre sortie. Bises x 2

Écrit par : patriarch | 07/02/2012

Les commentaires sont fermés.

 
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